以胚胎基因编辑阻断遗传病？纽约初创公司推进安全性验证

位于纽约的初创公司在实验室冷冻并保存携带致病突变的人类胚胎样本，从中提取干细胞，测试新一代高精度基因编辑工具，力图在着床前修复突变，从源头阻断亨廷顿病、囊性纤维化、遗传性肿瘤综合征等疾病的代际传播。公司同时在诱导多能干细胞与成纤维细胞中验证由人工智能辅助设计的编辑器。

按美国现行法律，使用基因编辑胚胎进行生殖是被禁止的。该公司称将以循证数据、独立监督与透明为前提，推动国会与监管机构重新评估相关禁令，使食品药品监督管理局未来可受理相关临床研究申请。

多位科学家与伦理学者警告，技术仍处早期，过快推进可能带来脱靶突变与“设计婴儿”、跨境无监管服务等风险。公司回应强调安全优先、仅限治疗用途，并称与曾因率先实施人类胚胎基因编辑而入狱的贺建奎无关。一对长期受家族性腺瘤性息肉病困扰的夫妇已投资并捐赠受影响胚胎，期盼未来拥有不带致病突变的子女。