“稳胜”落空：诺华降脂新药显著降Lp(a)却未降低心梗或中风风险

一度被寄予厚望的诺华(Novartis)注射药物pelacarsen在大型临床试验中未能带来任何心血管获益。研究在美国心脏协会年会上公布并发表于《新英格兰医学杂志》，结果显示：尽管pelacarsen可将脂蛋白(a)(Lp(a))水平较安慰剂下降78%对13%，但在心梗、中风、心血管死亡及血运重建等终点上均无差异。 试验“Horizon”纳入8,322名Lp(a)偏高且近10年内经历过心脑血管事件的受试者，平均随访约5年。研究者推测，治疗切入时点可能过晚；且受试者已通过他汀、降压与阿司匹林等手段被“积极管理”，留给Lp(a)的剩余风险有限。 专家强调，Lp(a)仍是重要的风险指标，美国心脏学会与美国心脏协会建议成人进行一次性检测。后续管线包括礼来(Eli Lilly)的lepodisiran、安进(Amgen)的olpasiran与Silence Therapeutics的zerlasiran等小干扰RNA药物，以及礼来的口服muvalaplin与早期CRISPR基因编辑策略，疗效与现实获益仍待临床验证。